Японские генетики отказались от опасного редактирования хромосом
Руководитель исследовательской группы Университета Миэ, доцент Рётаро Хасидзумэ, в интервью РИА Новости объяснил причины отказа от метода удаления лишней 21-й хромосомы, вызывающей синдром Дауна.
Руководитель исследовательской группы Университета Миэ, доцент Рётаро Хасидзумэ, в интервью РИА Новости объяснил причины отказа от метода удаления лишней 21-й хромосомы, вызывающей синдром Дауна. Ученый подчеркнул, что технология разрезания ДНК с помощью фермента Cas9 приводит к серьезным и необратимым последствиям для генома, которые невозможно игнорировать. Метод CRISPR-Cas9, позволяющий рассекать цепочки ДНК в заданных координатах, был признан слишком рискованным из-за своей неконтролируемой природы.
«Даже если бы нам удалось добиться технически безопасного и высокоэффективного удаления хромосомы, перед нами встала бы фундаментальная проблема. Вмешательство это необратимо: однажды изъяв хромосому из клетки, вернуть ее назад уже не представляется возможным», пояснил Хасидзумэ.
Именно поэтому научный коллектив переориентировал свои изыскания на принципиально иной подход, который не предполагает физического устранения генетического материала. Речь идет о функциональной инактивации методе, позволяющем оставить хромосому на месте, но сделать ее биологически неактивной. «С научной и этической точек зрения мы рассматриваем вариант эпигеномного редактирования, когда хромосома физически сохраняется, однако функционально достигается эффект, аналогичный ее удалению», уточнил исследователь.
При этом Хасидзумэ признал, что эффективность методов без рассечения ДНК в целом ниже. Однако их ключевым преимуществом становится возможность повторного вмешательства. Говоря о сроках внедрения разработок в клиническую практику, ученый был сдержан: вне зависимости от используемой технологии удаление или инактивация речь не может идти о ближайших годах. «Мы все еще находимся в самом разгаре фундаментального этапа. Прогресс, безусловно, есть, но до систематизации знаний и создания готовых протоколов еще далеко», резюмировал он.
Стоит напомнить, что в 2025 году группа Хасидзумэ опубликовала в журнале PNAS Nexus статью об успешном опыте элиминации лишней хромосомы в части клеток. Тогда исследователи зафиксировали нормализацию ряда показателей экспрессии генов, однако сами авторы отмечали необходимость дальнейшего совершенствования метода, что и привело к пересмотру подхода. Синдром Дауна, напомним, представляет собой генетическую аномалию, при которой в клетках присутствует третья, дополнительная хромосома 21-й пары вместо положенных двух.
Читайте также: Париж обновил исторический рекорд по закупкам российского титана