Китайские исследователи разработали метод редактирования генов для исправления мутации ДНК, связанной с когнитивными и поведенческими нарушениями. Об этом сообщает газета South China Morning Post.
Работу ведут ученые школы медицины при Шанхайском университете Цзяотун. Их исследования посвящены синдрому Снейдерса Блока–Кампо — редкому генетическому заболеванию. Болезнь связана с изменениями в гене CHD3, который участвует в раннем развитии организма и поддерживает структуру ДНК.
Специалисты создали новый инструмент редактирования генома на основе технологии CRISPR. В центре внимания — пары оснований ДНК AT и GC, которые формируют структуру двойной спирали. По данным ученых, нарушения в паре AT могут приводить к сбоям в работе белка и к аномальному развитию мозга.
Разработанный «редактор» позволяет точечно обнаруживать и исправлять дефектную пару AT, заменяя ее на нормальную GC. По утверждению авторов, такой подход снижает риск повреждения общей структуры ДНК по сравнению с традиционными методами.
Методику испытали на лабораторных мышах с соответствующей мутацией. После введения инструмента у животных зафиксировали изменения в поведении: они стали активнее взаимодействовать с другими особями и лучше справлялись с задачами на распознавание новых предметов.
По данным исследователей, у подопытных мышей улучшились когнитивные функции, память, пространственное обучение и снизились проявления поведенческих отклонений.
Авторы работы считают, что технология может открыть путь к разработке новых методов лечения генетических нарушений, в том числе состояний, связанных с расстройствами аутистического спектра. Клинические испытания на людях пока не проводились.
Читайте также: Новый подход к лечению HER2-рака разработали в России