Ученые Северо-Западного университета и Университета Кейс Вестерн Резерв разработали новое терапевтическое средство для борьбы с неизлечимой болезнью Хантингтона, используя полимеры для защиты клеток мозга от дегенеративных процессов. Это исследование опубликовано в журнале Science Advances.
Пациенты с болезнью Хантингтона имеют генетическую мутацию, вызывающую аномальное сворачивание белков, которые затем слипаются, образуя кластеры, повреждающие нервные клетки мозга. Эти белковые агрегаты блокируют функции клеток и приводят к их гибели, что вызывает серьезные неврологические нарушения, включая потерю речи и двигательных навыков, а в конечном итоге приводит к летальному исходу.
Новое средство представляет собой пептидный полимер со структурой, которая эффективно препятствует связыванию мутантных белков, предотвращая их агрегацию. Она защищает пептиды от разрушения ферментами и способствует проникновению в клетки мозга через гематоэнцефалический барьер.
Эксперименты на мышах показали, что этот полимер успешно предотвращает фрагментацию митохондрий, что позволяет клеткам мозга оставаться функциональными и здоровыми. Лечение также существенно продлило жизнь мышам и улучшило их поведенческие характеристики, приближая их поведение к нормальному состоянию, что является значительным прорывом в терапии болезни Хантингтона.
Анализы на биохимическом и нейропатологическом уровнях показали, что полимерные структуры находятся в организме значительно дольше по сравнению с традиционными пептидами, оставаясь активными в 2000 раз дольше. Такое продление времени действия позволяет значительно снизить дозировки и улучшить безопасность лечения. В будущем ученые планируют оптимизировать этот полимер для лечения других нейродегенеративных заболеваний.